最近,国际干细胞研究领域的重要突破接连不断:利用iPS细胞(诱导性多能干细胞)培育出了肝脏、胆管和胰脏3种迷你器官;鉴定出人类血液干细胞的关键调节因子,激活后可以显著提升血液干细胞在体外的自我更新能力;揭示了如何利用干细胞来培养成熟的胰岛素生成细胞,找到了干细胞治疗Ⅰ型糖尿病的新方法……这些新进展为干细胞技术应用于医学实践注入了新动力。
长期以来,临床上很多疾病如糖尿病、心血管疾病、神经退行性疾病和癌症等,缺少明确高效的治愈方法,如何医治这些发病率不断增加的重大疾病,成为医学界面临的巨大挑战。以干细胞技术为核心的再生医学逐渐发展起来,并成功应用于一些疾病的治疗中,日益受到患者的青睐。
干细胞有超强的分化、更新和修复能力
专家介绍,最早的干细胞治疗始于骨髓移植,早在20世纪60年代就已经开始了实验性治疗,到70年代,异体骨髓移植已经在治疗血液系统疾病中广泛应用。但由于配型不易、骨髓资源稀缺等原因,真正能够得到救助的病人很少。80年代,出现了自体造血干细胞移植的研究,虽然其复发率较异体移植要高一点,但不存在配型和骨髓来源问题,因此得到了广泛的应用。自体骨髓造血干细胞移植不仅可以用于治疗白血病,还可以用于淋巴瘤和某些实体瘤的治疗。
干细胞究竟具有何等超能力?专家指出,简而言之,干细胞就是一类会“变”的细胞。
首先,它有自我更新能力,可以在动物胚胎和组织中一直分裂并保持原本的未分化状态;其次,它有分化的能力,也就是“变”的能力,在不同的培养条件下,它可以变成不同种类、具有不同功能的细胞;再者,它是一类在细胞发育过程中处于较原始阶段的、尚未充分分化的、尚不成熟的细胞。
“以血细胞为例,如果把血细胞的产生比作一棵枝繁叶茂的大树,那造血干细胞则是大树的树干,而其它红细胞、白细胞等各种血细胞则是在树干上生发出来的枝叶。”中科院院士、中科院动物研究所所长周琪说。
和造血干细胞类似,我们身体的各种组织器官中几乎都蕴含着干细胞,如神经干细胞、胰岛干细胞、生殖干细胞、间充质干细胞等,这些干细胞因为只能向特定类型的细胞进一步分化,被称为成体干细胞。如果说成体干细胞好比大树的树干,那么大树的树根就是胚胎干细胞。
干细胞是个大家族,根据不同的标准,可做多种区分。比如,成体干细胞和胚胎干细胞是根据干细胞的来源进行的分类。根据它的发育等级和分化能力,还可分为全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞。
中科院广州生物医药与健康研究院院长、研究员裴端卿说:“再生医学就是以干细胞为‘种子’,利用其超强的分化、更新和修复能力,培育出新的器官组织等,替换被损伤的、自身病变或衰老的器官。”
经过20多年的积累,目前我国干细胞研究取得很大成就,并逐步在应用领域拓展开来。近年来,我国出台了一系列干细胞制剂和临床研究的管理制度和规范,备案了一批干细胞临床机构和临床研究项目。截至今年3月,已有4批35个干细胞临床研究项目经国家卫健委和药监局备案。
其中,利用干细胞开展脊髓损伤修复已初见成效。在中科院遗传与发育生物学研究所,戴建武研究团队研制出基于胶原蛋白的神经再生支架,结合间充质干细胞植入病人脊髓后,能够引导脊髓再生。目前,参与临床试验的陈旧性完全性脊髓损伤患者70例,50%以上的患者出现植物神经功能或感觉平面改善;参与临床试验的急性完全性脊髓损伤患者近20例,建立了更为严格的急性脊髓损伤判定标准,部分患者有明显的运动功能改善。
戴建武团队还利用胶原生物材料结合自体骨髓干细胞,修复不孕患者瘢痕化的子宫壁,成功引导子宫内膜再生,共计入组200余例,截至2019年8月,已诞生56位健康婴儿。
“干细胞移植治疗、基于干细胞的药物筛选和疾病发病机制的进一步探讨和研究,将推动再生医学的发展,在临床上形成全新的治疗手段或‘药物’,对治疗依靠现有手段无法根治的疾病,提高人类的生活质量和延长人类寿命具有重大意义。”周琪说。